超希少疾患治療薬のドラッグロスへの取り組み

一般社団法人日本希少疾患研究基金（Japanese Foundation for Rare Disease Research :JFRDR）は、現在および将来のドラッグ・ロスに取り組むために設立された非営利組織です。JFRDRは、政府が支援する助成金などの低コスト資本を活用し、従来のモデルでは日本の患者さんに届かなかった治療薬を、日本の社会保障制度の持続可能性にも配慮した形で提供することを目指します。

JFRDRは、日本のバイオ医薬品エコシステムにおける重要な変革の担い手となることを目指しています。具体的には、患者団体の活性化と専門性向上の支援、希少疾患とともに生きる現実に関する社会的理解の促進、そして支援プロジェクトを通じたトランスレーショナル研究基盤およびCMCインフラの整備への貢献を進めていきます。